Brak odpowiedzi do tego tematu

[Lestat]

zastanawiałem się czy to tu wklejać .... ( ci którzy znają tą chorobę chyba wiedzą czemu się zastanawiałem)
wielu z chorych wiązało spore nadzieje z kwasem walproinowym nie ukrywam że również i ja, ale z tych wyników można wnioskować że to nie tędy droga. (przynajmniej taka jest moja opinia)

13 Maja na portalu PLoSone.org pojawiła się publikacja na temat rezultatów prób klinicznych u użyciem kwasu walproinowego ( z ang. VPA) w leczeniu Rdzeniowego Zaniku Mięśni.

Zaprezentowano wyniki testów przeprowadzonych u 42 osób - badania miały na celu ocenę bezpieczeństwa oraz skuteczności takiej terapii.
Wyniki wykazały że VPA był dobrze tolerowany, bez ewidentnej hepatotoksyczności (czyli negatywnego wpływu na wątrobę).

Charakterystyczną rzeczą dla przyjmowania VPA było uszczuplenie zawartości karnityny w organiźmie (co w dwóch przypadkach doprowadziło do osłabienia siły mięśniowej), co indukuje potrzebę równoległego przyjmowania karnityny wraz z kwasem walproinowym.
W czasie prób wykazano również, że przyrost masy (tłuszczowej) chorego jest nie bez wpływu na skuteczność terapii VPA.

Największą poprawę funkcji motorycznych (zmierzonych skalą Hammersmith) zanotowano u dzieci poniżej 5 roku życia.
Autorzy konkludują, że VPA może być bezpiecznie stosowane u chorych na SMA w wieku powyżej 2 roku życia przy zachowaniu ścisłego monitorowania poziomu karnityny. Niebędne są dalsze badania z udziałem niemowląt i małych dzieci w celu lepszej oceny bezpieczeństwa u tej grupy pacjentów (w omawianym badaniu dzieci poniżej drugiego roku życia nie były brane pod uwagę).

Rezultaty zaprezentowane na portalu PLoS One sugerują, iż VPA może mieć potencjał w leczeniu młodszych (nie amublatoryjnych) pacjentów z SMA typ II, zaś leczenie starszych pacjentów może być ryzykowne ze względu na ich nadmierny przyrost wagi. Biorąc pod uwagę niekontrolowalna naturę badania jest niejasnym czy poprawa siły mięśniowej u młodszych pacjentów nastąpiła w wyniku działania kwasu walproinowego czy efektu dorastania i rosnącej świadomości ciała, która prowadzi do poprawy funkcji motorycznych.
Niezbędne jest przeprowadzenie prób klinicznych u pacjentów z SMA I (badanie CARNIVAL type I) oraz z SMA III, gdyż mimo iż VPA potencjalnie pomaga pacjentom z drugim typem choroby nie jest powiedziane, że chorzy na inne typy rdzeniowego zaniku mięśni będa reagować tak samo.
Pełniejsze omówienie wyników znajdziecie po angielsku na stronie FSMA.

pozdrawiam. blisko coraz bliżej a jednak wciąż nadzieja wymyka się z rąk.