Czy zastrzyk z wirusem wyleczy parkinsona?
Pomysł polega na genetycznej modyfikacji komórek mózgu pacjentów. Służy do tego nieszkodliwy wirus wyposażony przez naukowców w potrzebny chorym gen. Wirus wnika do komórek w organizmie człowieka i włącza swój materiał genetyczny (z dołączonym genem) do ludzkiego DNA. Resztę robią już same komórki - produkują potrzebną substancję, co sprawia, że objawy choroby częściowo ustępują.
Gen w strzykawce
Przeprowadzony przez specjalistów z amerykańskiego NewYorkPresbyterian Hospital oraz Weill Cornell Medical Center eksperyment to tzw. pierwsza faza badań klinicznych. Jej celem jest sprawdzenie, czy nowa terapia jest bezpieczna dla ludzi. O testach informuje magazyn "The Lancet".
-Te fantastyczne rezultaty trzeba jeszcze potwierdzić w szerszym badaniu, ale już teraz uważamy, że to kamień milowy nie tylko wleczeniu choroby Parkinsona, ale też generalnie w walce z różnymi schorzeniami neurologicznymi - zapewnia przewodzący naukowcom dr Michael Kaplitt.
Amerykański zespół zajął się genem GAD. - GAD koduje neuroprzekaźnik o nazwie GABA. U chorych na parkinsona występuje nie tylko utrata komórek produkujących dopaminę, ale również zmniejszenie aktywności GABA w mózgu - wyjaśnia dr Matthew During, współautor pracy publikowanej przez "The Lancet".
W badaniach wzięło udział 12 pacjentów - 11 mężczyzn i jedna kobieta. U wszystkich wykonano ten sam zabieg -wstrzyknięto wyposażone w gen GAD wirusy wprost do regionu mózgu o nazwie jądro niskowzgórzowe. Posłużono się wirusami AAV (adeno-associated virus). -W naturze wirusy istnieją tylko po to, aby przekazywać swoje geny komórce gospodarza -tłumaczy dr Kaplitt. -Zmodyfikowaliśmy więc wirus AAV w ten sposób, że przenosi tylko jeden gen - ten, na którym nam zależy - wprost do miejsca objętego terapią.
Pół na pół
- To jest pierwsze badanie tego rodzaju, dlatego dla bezpieczeństwa wstrzyknęliśmy wirusy tylko do jednej połowy mózgu pacjentów -powiedział dr During. -Jednakże, ponieważ choroba obejmuje obie połowy mózgu, dało nam to możliwość porównania półkuli leczonej z nieleczoną.
-Chcieliśmy za pomocą zabiegu w jednym miejscu spowodować wzrost produkcji substancji GABA w całym mózgu. To nie tylko zmieniłoby równowagę chemiczną w jądrze niskowzgórzowym, ale również dostarczyło substancję GABA do innych regionów mózgu, którym brakuje tego neuroprzekaźnika -dodał dr Kaplitt.
Naukowcy przez rok sprawdzali, czy nowatorska metoda terapii nie powoduje negatywnych skutków ubocznych. - Pod tym względem wypadła wspaniale. Nie było zmian immunologicznych, infekcji, śladów toksyczności -zapewnia dr Kaplitt.
Co dla cierpiących na parkinsona istotniejsze, sprawdzono efektywność manipulacji genetycznych za pomocą wirusów. Posługując się standardową skalą oceny chorych na parkinsona, porównano stan pacjentów przed i kilka miesięcy po terapii. U niektórych z nich poprawa wynosiła od 40 do nawet 65 proc. (przy jednoczesnym podawaniu leków). U chorych, którym nie podawano leków (czyli faktycznie sprawdzono skuteczność wyłącznie terapii genowej), poprawa wyniosła od 25 do 30 proc.
-Polepszenie funkcji motorycznych wystąpiło po stronie ciała kontrolowanej przez półkulę mózgupoddawaną terapii - podkreślił dr During.
Zamiast stymulatorów
Zdaniem autorów badań terapia genowa niedługo zastąpi wykorzystywaną obecnie stymulację elektryczną mózgu. W ten sposób można uniknąć wszczepiania urządzeń do mózgu pacjenta i związanego z tym ryzyka infekcji.
Sukces pionierskich zabiegów jest ukoronowaniem wieloletnich prac amerykańskiego zespołu. Już 13 lat temu dr Michael Kaplitt wraz z dr. Matthew Duringiem obmyślili i opracowali sposób wykorzystania wirusa AAV. W 2003 roku w New York Presbyterian Hospital przeprowadzono pierwszą operację wszczepienia wirusów do mózgu chorego.
- Wierzę, że te przełomowe wyniki badań wykraczają znacznie poza terapię choroby Parkinsona - przyznał dr Kaplitt. -Osiągnięcie tego zajęło nam prawie dwie dekady, ale sądzę, że jest to fundament prac nad terapią genową różnych chorób neurologicznych. Przede wszystkim pokazaliśmy, że genetyczna modyfikacja mózgu chorego człowieka jest bezpieczna.
Źródło: Rzeczpospolita PIOTR KOŚCIELNIAK
Link do powyższego artykułu :
http://mnd.pl/?subac...rt_from=&ucat=
